Glioblastoma multiforme (GBM)은 세계 보건기구 (WHO)에 의해 등급 IV 신경 교종으로 분류 된 가장 예후가 좋지 않은 악성 종양이다. 적극적인 표준 치료에도 불구하고 대부분의 환자의 암은 재발한다. 본 연구에서는 재발성 GBM 환자의 말초 혈액 단핵 세포로부터 대량의 활성화된 자연 살해 세포와 T 림프구의 안전성과 효능을 조사하기 위해 I / IIa 상 임상 시험을 수행하였다. 이 연구는 2013년과 2017년 사이에 모집 된 14 명의 환자를 대상으로 한 단일 군, 공개 라벨, 연구자 주도 임상시험이다. 면역 세포는 수술 또는 생검 후 2주 간격으로 24회 정맥 주사를 통해 투여되었다. 이 요법의 안전성과 임상적 효능으로써, 부작용을 평가하고 2년 전체 생존율 (OS)을 비교하였다. 종양 조직의 전사체 분석은 치료 효능의 메커니즘을 확인하기 위해 NanoString 플랫폼을 이용하여 수행되었다.
결과로, 4 등급 또는 5 등급 심각한 부작용은 관찰되지 않았다. 가장 흔한 치료 관련 부작용은 중증도가 1 또는 2 등급이였고, 가장 심각한 부작용은 3등급이였다. 전체 생존의 중앙값은 22.5 개월이었고 무 진행 생존 기간 중앙값은 10개월이었다. 5 명의 환자가 2년 이상 살아 있었고 치료 완료 후 마지막 추적 관찰까지 임상적으로 나빠지지 않고, 높은 면역 반응 관련 전사체 발현 패턴과 함께 지속적인 치료 효과를 보였다.
결론적으로, 자가 입양 면역 세포 요법은 안전하고 면역 반응 관련 유전자의 패턴이 강화된 환자에서 지속적인 반응을 보였다. 이 요법은 종양 미세 환경에서 면역 반응이 높은 재발성 GBM 환자에게 효과적 이였다.