본 연구는 2000년부터 2020년까지 국내외에서 수행된 동일주제와 환자군을 대상으로 하는 Real-World Data (RWD, 이하 실사용데이터) 선행연구와 Randomized Controlled Trial (RCT, 이하 임상시험연구) 선행연구의 독립적 메타분석을 수행한 결과 산출된 각각의 종합효과크기 차이를 비교분석하였다. 본 연구의 목적은 동일한 연구 문제에 대해 실제임상환경에서 얻어진 실사용데이터 연구와 임상시험용 의약품 및 제품개발목적으로 수행된 임상시험 연구 결과 확인된 효능(efficacy) 및 효과(effectiveness)크기 차이에 대해 메타분석을 실시하여 정량화된 비교분석결과를 제시하고자 하였다.
두 개의 메타분석 결과의 종합효과크기를 정량적으로 비교하기 위해 설정한 연구 설계는 혈중지질 농도의 감소 목적의 콜레스테롤 전구물질인 mevalonate 합성속도조절 효소, 3-hydroxy-3methylglutaryl coenzyme reductase inhibitor (HMG-CoA reductase, 이하 스타틴)와 에제티미브(ezetimibe) 병용요법군과 스타틴 단독요법 군 간 평균 LDL-C 감소효과로 설정하였으며 선별된 선행문헌들을 실사용데이터 연구와 임상시험연구로 구분하여 독립적인 메타분석을 수행하였다. 문헌자료는 PubMed, EMBASE, Cochrane Library 검색엔진을 이용하여 수집하였으며, 최종 7개의 실사용데이터 연구와 22개의 임상시험연구가 분석에 포함되었다. 이를 통해 얻어진 연구 결과는 다음과 같다.
첫째, 실사용데이터와 임상시험연구 메타분석 종합효과크기 차이에서 스타틴과 에제티미브 병용요법 시 스타틴 단독요법보다 LDL-C 감소효과가 큰 것으로 확인되었다.
둘째, 실사용데이터 연구와 임상시험연구 각각의 중재군과 비교군 간 종합 효과크기차이는 유의하지 않았다.
본 연구의 메타 분석 결과 비교를 통해 이상지질혈증 치료 중재에 따른 효능-효과차이를 비교해 볼 수 있었다. 이처럼 실사용데이터의 활용은 임상시험연구의 외적 타당도를 검토하고, 유효성 검증 결과에 대한 효과 확인 등의 목적으로 연구 결과를 뒷받침하는 상호보완 목적 연구로써 활발히 활용될 수 있음을 확인하였다고 할 수 있다. 뿐만 아니라, 두 개의 서로 다른 설계별 연구 결과 비교를 통해 신의약품 등의 개발 시 안전성, 유효성 등 다양한 측면에서 검증이 필요함에도 불구하고 물리적 또는 윤리적 제약에 의해 입증이 제한된 경우에 연구수행 가능성을 향상시키고 종합적인 연구 결과의 증가된 신뢰성을 기대할 수 있다.