표제지
목차
Ⅰ. 서론 8
Ⅱ. 배경 12
Ⅲ. 제품 개발 시 고려사항 16
A. 일반적 고려사항 18
1. 유전체 편집 방법 18
2. 유전체 변형의 유형과 정도 20
3. 유전체 편집 구성요소의 전달 방법 22
B. 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 권고사항 24
1. 유전체 편집 구성요소의 설계 24
2. 유전체 편집 구성요소의 제조 및 시험 24
3. 완제의약품의 제조 및 시험 28
i. 생체 내(In vivo)-투여 인간 유전체 편집 완제의약품 30
ii. 생체 외(Ex vivo)-변형 인간 유전체 편집 완제의약품 32
Ⅳ. 전임상시험 시 고려사항 36
A. 전임상시험에서 평가된 제품 40
B. 활성 평가 42
C. 안전성 평가 42
Ⅴ. 임상시험 시 고려사항 46
A. 시험 모집단 48
B. 용량 및 투여 일정 50
C. 치료 계획 50
D. 모니터링 및 추적관찰 52
1. 제품 관련 이상반응의 평가 52
2. 장기 추적관찰 52
E. 시험 평가변수 52
F. 아동 관련 연구를 위한 특별 고려사항 54
Ⅵ. FDA와의 커뮤니케이션 56
Ⅶ. 참고문헌 60
[부록] 64
판권기 67